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Al Bambin Gesù di Roma cellule riprogrammate per combattere la leucemia

Trapianto pelle

Le cellule T del sistema immunitario svolgono un ruolo molto importante in quanto sono in grado di esplicare un’azione specifica contro le cellule allogeniche, tumorali e le cellule infettate da virus. In questo senso all”ospedale Bambin Gesù di Roma i medici hanno riprogrammato queste cellule del sistema immunitario per combattere un tumore, ovvero una leucemia linfoblastica acuta in un bambino di 4 anni. Tramite l’applicazione di tecniche di ingegneria genetica al giorno d’oggi è possibile ottenere un incremento della loro efficacia ed utilizzarle come una sorta di farmaci viventi. Ma andiamo a considerare più nello specifico come funziona questa tecnica.

Immunoterapia contro i tumori

Intanto la manipolazione delle cellule del sistema immunitario, nello specifico dei linfociti T, rientra nell’ambito della terapia genica o immunoterapia, una delle strade più promettenti nella lotta contro il cancro. I ricercatori del Bambino Gesù hanno prelevato i linfociti T al bambino di 4 anni che quindi sono stati modificati attraverso un recettore chimerico sintetizzato in laboratorio. Questo recettore, che si chiama CAR (Chimeric Antigenic Receptor), serve a potenziare i linfociti dimodoché una volta che vengano reinfusi nel paziente li rende in grado di riconoscere e quindi di aggredire le cellule tumorali in modo da eliminarle completamente.

Stando al comunicato da parte dell’ufficio stampa dell’ospedale si legge che: “L’approccio adottato dai ricercatori del Bambino Gesù guidati dal prof. Franco Locatelli, direttore del dipartimento di Onco-Ematologia Pediatrica, Terapia Cellulare e Genica  differisce parzialmente da quello nord-americano. Diversa è la piattaforma virale utilizzata per la trasduzione delle cellule, per realizzare cioè il percorso di modificazione genetica. Diversa è la sequenza genica realizzata (costrutto), che prevede anche l’inserimento della Caspasi 9 Inducibile (iC9), una sorta di gene “suicida” attivabile in caso di eventi avversi, in grado di bloccare l’azione dei linfociti modificati. E’ la prima volta che questo sistema, adottato grazie alla collaborazione dell’Ospedale con Bellicum Pharmaceuticals, viene impiegato in una terapia genica a base di CAR-T: una misura ulteriore di sicurezza per fronteggiare i possibili effetti collaterali che possono derivare da queste terapie innovative”. Insomma l’approccio italiano si è perfezionato rispetto a quello americano proprio per evitare i possibili rischi ed effetti collaterali di questa terapia.

Il bambino di 4 anni che è stato il primo ad essere stato sottoposto a questo metodo rivoluzionario, è stato salvato da questa terapia. Per il piccolo sottoposto già alla chemioterapia e al trapianto di midollo osseo non erano più disponibili terapie che potenzialmente avrebbero potuto guarirlo. Sottoporlo a un altro trattamento chemioterapico avrebbe avuto solo un’efficacia transitoria o addirittura un valore palliativo. Grazie a questa infusione dei linfociti T oggi il bambino sta bene e quindi è stato possibile dimetterlo dall’ospedale. Allo stato attuale il piccolo paziente è in remissione per cui non sono più presenti cellule leucemiche nel midollo, tuttavia è ancora presto per avere l’assoluta certezza della guarigione.

 

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